Les essais cliniques (ou essais thérapeutiques) permettent de connaître les meilleures stratégies de traitement et d'évaluer de nouveaux médicaments.

Dans les situations où les taux de guérison sont élevés, ils permettent également de comparer deux types de traitement afin de choisir ultérieurement le plus efficace et le mieux toléré.

Les essais ont été déterminants dans les progrès obtenus en cancérologie pédiatrique au cours des trente dernières années.

Ces essais cliniques reposent sur un protocole de recherche qui décrit notamment les objectifs de la recherche, ses critères d'évaluation, les médicaments et leur posologie, les patients qui sont susceptibles de participer à l'essai ainsi que sa durée.

Les trois quarts environ des cancers de l'enfant font l'objet d'études et d'essais cliniques dit multicentriques, c'est-à-dire réalisés simultanément par plusieurs équipes nationales et/ou internationales.

Ces essais cliniques sont de plusieurs types :

• les essais de phase III comparent deux (ou plusieurs) stratégies thérapeutiques pour connaître la plus efficace et la mieux tolérée ;
• les essais de phase II évaluent essentiellement l'efficacité d'une nouvelle méthode thérapeutique (un médicament ou une nouvelle association de médicaments) ;
• les essais de phase I ont pour objectif d'évaluer un tout nouveau médicament (ou une association de médicaments) pour déterminer la tolérance de l'organisme au traitement et donc la dose recommandée pour son administration ; ils sont proposés uniquement lorsque aucun traitement existant ne donne entièrement satisfaction.

Le démarrage d'un essai clinique nécessite l'avis favorable d'un Comité de protection des personnes (CPP) et l'autorisation de l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM).

Outre des personnes qualifiées en matière de recherche biomédicale, de santé, d'éthique et de législation, chaque Comité de protection des personnes comporte deux représentants d'associations de malades et d'usagers du système de santé.

Les essais cliniques sont régis par la loi de santé publique du 9 août 2004 sur la recherche biomédicale.

Votre enfant sera informé de façon adaptée en fonction de son âge, de sa maturité et de son état de santé. Son accord sera recherché.

> Voir Qu'est-ce qu'un consentement à la recherche ?